薬の候補が医薬品として国から認めてもらうためには、その「薬の候補」の有効性（効果）と安全性（副作用）を検討する必要があります。そのためにまず、いろいろな動物を対象に毒性、安全性、有効性などを調べます。その結果、医薬品となることが期待される情報が得られると、次に少人数の健康な方に「薬の候補」を試していただき、安全性の検討をします。その後、多くの患者さんにその薬の候補を使っていただき、実際の病気の治療に役立つかどうかを調べます。

医薬品が誕生するまでには下の流れのようになり、治験には大きく分けて３つの段階があります。それぞれの段階で有効性や安全性を確認しながら次の段階へ進んでいきます。このようにして得られた治験の結果が厚生労働省で審査され、安全でかつ効果があると判断されたもののみが医薬品としての販売を承認されます。